(Ajout du commentaire du directeur général au paragraphe 9 et de l'historique dans l'ensemble de l'article)
26 septembre (Reuters) - Ionis Pharmaceuticals IONS.O a déclaré mardi que son médicament expérimental avait atteint l'objectif principal de réduire les niveaux anormalement élevés du type de graisse corporelle le plus courant lors d'un essai en phase finale chez des patients souffrant d'un trouble métabolique.
Cette maladie génétique rare, connue sous le nom de syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), empêche l'organisme de décomposer les graisses et se caractérise par des taux extrêmement élevés de triglycérides.
Le FCS est dû à une déficience ou à un dysfonctionnement de l'enzyme lipoprotéine lipase, responsable de la dégradation des triglycérides, dont l'accumulation dans le sang entraîne une inflammation du pancréas.
La National Pancreas Foundation estime que le syndrome du pancréas est présent chez 1 à 1 million de personnes dans le monde.
Le candidat-médicament, l'olezarsen, a montré une réduction statistiquement significative des niveaux de triglycérides par rapport au placebo, ainsi qu'une réduction de 100 % de l'inflammation du pancréas, a déclaré Ionis.
La société a déclaré qu'elle prévoyait de déposer une demande de mise sur le marché auprès de la Food and Drug Administration américaine pour l'olezarsen au début de l'année prochaine.
Les actions du développeur de médicaments basé en Californie ont augmenté de 3 % à 44 $ dans les échanges avant bourse.
S'il est approuvé, l'olezarsen sera le premier traitement disponible pour le SFC aux États-Unis, a déclaré Ionis.
"Nous pensons que l'olezarsen a le potentiel de devenir la nouvelle norme de soins pour les patients atteints de SFC", a déclaré le directeur général Brett Monia.
L'olezarsen, s'il est approuvé, deviendra probablement le premier médicament entièrement détenu par Ionis à être vendu. La société a conclu des partenariats avec plusieurs grands fabricants de médicaments, dont Biogen BIIB.O et Novartis
NOVN.S , basé en Suisse, pour développer d'autres traitements.
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